云南白药有活血化瘀，止血定痛，消炎散肿之功效；适用于创伤出血，跌打损伤，血肿疼痛等症。现代临床研究证实用此方治疗甲状腺结节病、白血病、肝癌及胃癌等症有较好疗效。
典型病例：易XX，男，52 岁，军人。2000年12月26 日始发现右侧颈部肿物，外观稍红疼痛。查：右侧甲状腺上外方可触及核桃大样的肿物，质硬活动，随吞咽动作上下移动，无其他自觉症状，经当地医院确诊为甲状腺囊肿合并出血，建议手术治疗，本人不同意，遂前来求治。用本法治疗1疗程后，囊肿明显缩小，2疗程后完全消失，随访3年未复发。
讨论：本病属中医“瘿病。”范畴，主要由于水土因素，使气机不畅，津聚成痰，痰气壅结颈前所致。病程久者，由气及血，血行瘀滞以致气、痰、瘀三者互结而成。云南白药有活血祛瘀，消肿散结之功，故用其治疗本病有较好疗效。
典型病例：患者，男，45 岁。2000年元月下肢出现紫斑，诊断为白血病，白血球8／ mm2万以上，末梢血及骨髓几乎无异常细胞，1周后血小板降至O／mm2，白血球 1000／mm2，2周后未见再生趋向，持续高热40℃以上，出血倾向甚剧，紫斑扩大并大量出血，脊髓液亦有浸润细胞。予云南白药每日16粒胶囊，同时服用六味地黄汤加多种补阳滋阴药之煎剂，3 日后血小板开始上升，白血球亦渐增加，约3周后缓解，后改服用云南白药胶囊每日8粒，服药3个月恢复工作。2001年6月复发，用药同前，1个半月后基本缓解，后完全正常并恢复工作。
郑氏报道用云南白药口服，每次1克，每日4次治疗1例，经支持疗法和抗菌素治疗无效而处于危急状态的肝癌患者，服药第4 天能进食，起床，腹胀略减；第10日患者即步行出院，2 个月后腹部平坦，腹水消失，恢复工作但停药半年后癌肿转移。
日本有人曾用云南白药口服，每日4克，并予补中益气汤加平胃散治疗10 例曾行4次手术治疗未愈的胃癌患者，服药后呕吐即止，1周后腹痛渐减，3周后腹痛消失，并能进流食，3个月后可进普食，体重增加 4．5公斤，并能独自步行，2 年后随访病情基本稳定。
讨论：近几年来，临床 已注意到云南白药的抗肿瘤作用，美国肿瘤研究所在试验中发现云南白药提取物有一定的抗瘤活性。中医认为癌症多属癞瘕、积聚等范围，多因痰结、血瘀所致，而云南白药有较好活血祛瘀、消肿散结作用，故用其治疗癌症有良效。