小青龙汤以其外散风寒、内化水饮之功，被广泛应用于呼吸系统疾病，如慢性气管炎、肺气肿、肺心病、支气管哮喘、支气管炎、支气管肺炎、大叶性肺炎、结核性胸膜炎、慢性鼻炎等多种疾病。更有医家将该方拓展应用于癫痫、青光眼等病的治疗，日本汉方医生也常用该方治疗急性腮腺炎等病毒性疾病。
名“小青龙”者，以龙为水族，大则可兴云致雨，小则能治水驱邪。伤寒大家刘渡舟更是称该方为仲景公对医学的一个伟大发现，颂其为伟大的“云龙三现”（一见于治寒喘的小青龙汤，二见于治热喘的麻杏石甘汤，三见于治疗湿喘的麻杏苡甘汤）之一。该方对后世医学的影响，由此可见一斑。时至今日，我们研究小青龙汤，除了汲取先辈的智慧，对于现如今的医学临床更是有极大的现实意义。
首先从咳嗽痰饮的病因谈起。《素问·咳论》云：“五脏六腑皆令人咳，非独肺也。”“皮毛者肺之合也，皮毛先受邪气，邪气以从其合也。其寒饮食入胃，从肺脉上至于肺则肺寒，肺寒则外内合邪因而客之，则为肺咳。”非常明确地说明了一点，就是无论何因，肺是咳嗽发生的载体。五脏六腑皆令人咳，又说明了招致咳嗽的病因病机相当复杂，临床治疗有很大难度，但又全面提示了对咳嗽痰饮辨证的理论基础。痰饮与咳嗽几乎不可分离，到了仲景公《金匮要略》，开始有了痰饮之名，更把痰饮咳嗽列为专章。谓饮有四种，即痰饮、悬饮、溢饮、支饮，又提及留饮、伏饮，更有学者增澼饮、流饮者。而据《金匮要略》所论，痰饮仅属饮中之一种，而诸饮又俱统于痰饮，咳嗽是痰饮病的主要症状。该症状是由痰饮引起的，实则以痰饮为本，治痰饮即所以治咳嗽也。
《伤寒论》第40条：“伤寒表不解，心下有水气，干呕发热而咳，或渴，或利，或噎，或小便不利，少腹满，或喘者，小青龙汤主之。”41条又曰：伤寒，心下有水气，咳而微喘，发热不渴。服汤已渴者，此寒去欲解也。小青龙汤主之。”“伤寒表不解”指发热、恶寒、无汗、头痛、身痛等症，即麻黄证基本存在，而“邪气以从其合也”。而“心下有水气”，是指水饮停蓄于胃，其寒从肺脉上至于肺，肺寒则内外合邪，周而客之，相激则致气逆水升，上逆犯肺则咳，横犯于胃则呕，则为本证的主证。至于“或渴，或利，或噎，或小便不利，少腹满，或喘”等症，柯韵伯论述比较精确：“发热而咳，知内有水气射肺；干呕，知水气未入于胃，而在心下也。心下为火位，水火相射，则水气之变幻不可拘。如下而不上，则或渴或利；上而不下，则或噎或喘；留于肠胃，则小便不利而小腹因满矣。”在此论中就明确了仲景公“或利”与“或小便不利”的病理根源，这两种或然证同属一证而并不矛盾，也明确了或然证不必悉具，有或没有在于水饮停聚与阻碍气机所伤部位的不同。因此，在临证中对于或然症的辨证细节，是运用该方取效的关键。
本方从药物组成来看，是由麻黄汤、桂枝汤合方去杏仁、生姜、大枣，加干姜、细辛、五味子、半夏而成。《金匮要略·痰饮咳嗽病脉证并治第十二》谓：“病痰饮者，当以温药和之。”盖饮属阴邪，非温不化。故仲景公以麻黄为本方主药，发汗、平喘、利水，是以一物而三任也。又与桂枝相伍，则增强通宣化之效。干姜、细辛大辛大热，散寒宣肺，化痰涤饮。一派阳药，可知仲景公之用心良苦，外感风寒与饮寒合力之寒非此不去，勿使犯病深而药轻之过。而用五味子与芍药是制约麻桂姜辛，使之不至于升散太过，开阖适宜、升降得法对外寒内饮之证尤为适宜，不必忌五味子、芍药之类有敛邪之变。半夏，仲景公用半升之量，不可谓不大，可知降逆化饮的治疗宗旨始终贯穿于该方之中。以仲景公之意，因为水饮之变幻太不可拘，或然症虽列述于前，但也不能穷尽所有表现。水饮之邪或上或下或留中，都贻害无穷。故而尽温化寒饮之能、降逆化饮之功，务必毕其功于一役，除恶务尽。（冯向东）